إدارة الغذاء والدواء تستهدف توسيع نطاق رعاية القزامة للأطفال الأصغر من ٥ سنوات

قبلت إدارة الغذاء والدواء (FDA) تطبيق الدواء الجديد التكميلي (sNDA) لعلاج التقزم ، والخاص بـ BioMarin Pharmaceutical للحقن لتوسيع العلاج في الولايات المتحدة ليشمل الأطفال المصابين بالقزامة تحت سن الخامسة. 
حددت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) موعد إجراء مستهدف لـ PDUFA في 21 أكتوبر 2023.

ووفقا لموقع "Drug topics"،لا توجد حاليًا علاجات دوائية معتمدة في الولايات المتحدة للأطفال دون سن الخامسة المصابين بالقزامة ، ومن المحتمل أن توسع هذه الموافقة إمكانية الوصول إلى جميع الأطفال المصابين بها. 
Voxzogo الدواء متاح بالفعل للمرضى الذين تزيد أعمارهم عن 5 سنوات والذين يعانون من سبب وراثي للتقزم.
و تم تحديد تاريخ PDUFA في 21 أكتوبر 2023 ، ومن المحتمل أن يوسع استخدام الدواء للأطفال من سن 5 سنوات وما دون. 
ومن خلال تجربة إكلينيكية ، أظهرت ملامح سلامة وفعالية مماثلة في الأطفال دون سن 5 سنوات مقارنة مع أولئك الذين تتراوح أعمارهم بين 5 سنوات وما فوق. 
 أظهرت الدراسة تحسنًا في الطول Z- الدرجة (مقياس الطول المعدل حسب العمر والجنس بالإشارة إلى متوسط ​​القامة السكانية وتم الإبلاغ عنه على أنه انحراف معياري مقارنة مع الدواء الوهمي في 52 أسبوعًا.
زاد دواء Voxzogo الارتفاع Z- بمقدار 0.30 الانحراف المعياري وسرعة النمو السنوية بمقدار 0.92 سم / سنة ، وكان هذا التحسن في الارتفاع Z- متسقًا مع التحسينات التي لوحظت في المرضى فوق سن الخامسة.